FDA的认证标志着罕见神经发育障碍新疗法研发的重大里程碑。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 BA-102 孤儿药资格，用于治疗 Phelan-McDermid 综合征，这是一种与自闭症相关的罕见神经发育障碍疾病。该公司有望于2026年在美国启动ASD的首次人体临床试验。
关于 Phelan-McDermid 综合征
费兰-麦克德米德综合征（PMS）是一种罕见的神经发育障碍，由 22 号染色体末端区域的缺失或突变引起，最常影响 SHANK3 基因。PMS 的特征包括智力障碍、严重的言语发育迟缓、运动障碍、肌张力低下和自闭症谱系行为。由于 PMS 具有明确的遗传病因以及相关的躯体和神经系统症状，因此被认为是一种综合征型自闭症，与特发性自闭症不同。
BA-102 是一款在研药物，旨在靶向调节脑内一氧化氮（NO）水平。临床前研究认为，NO 失调会导致自闭症谱系障碍（ASD），而平衡 NO 水平可能有助于改善这些患者的行为和认知功能。该药物的首次人体临床试验预计将于 2026 年在美国启动。
展开剩余41%NeuroNOS首席执行官Amir Avniel表示：“获得FDA的孤儿药资格认定，对于我们的自闭症项目以及我们为受罕见神经发育疾病影响的个人和家庭提供靶向治疗的更广泛使命而言，都是向前迈出的重要一步。通过关注费兰-麦克德米德综合征（一种综合征型自闭症）的遗传基础，我们旨在解决症状的根本原因，并在目前治疗选择有限的领域带来新的希望。”
FDA 的孤儿药资格授予用于治疗或预防影响不到 200,000 人的罕见疾病或病症的药物。
参考来源：‘NeuroNOS granted FDA Orphan Drug designation for Phelan-McDermid syndrome, a neurodevelopmental disorder linked to autism. News release. NeuroNOS.
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